Conteúdo: A Doença Falciforme (SCD) descreve um grupo de doenças hemolíticas hereditárias causadas por variantes anormais estruturais da hemoglobina, que resultam nas hemácias em forma de foice (hemácias) características da doença. Em pacientes com DSC, a superexpressão de moléculas de adesão, como a P-selectina, liga as hemácias doentes às células endoteliais; isso contribui para a anemia hemolítica e crises vaso-oclusivas (COV), que estão associadas a dor aguda e crônica grave.
Patientes com doença falciforme freqüentemente apresentam complicações relacionadas à doença, afetando uma gama diversificada de órgãos, que se pensa ser devido ao impacto sistêmico da vasculatura cronicamente inflamada, hemólise contínua e dano isquêmico como resultado de eventos vaso-oclusivos. Muitas dessas complicações relacionadas à SCD estão associadas com morbidade significativa e má qualidade de vida. A relação entre a freqüência de COV e a incidência dessas complicações ainda está sendo avaliada. Este estudo teve como objetivo avaliar a relação entre o número de COVs experimentados no ano anterior e a ocorrência de complicações usando evidências do mundo real do Reino Unido, especificamente o banco de dados Hospital Episode Statistics (HES).
OBJECTIVE: Para examinar a relação entre o número de COVs relatados nos 12 meses anteriores e a presença de complicações relacionadas à SCD usando uma abordagem de modelagem mista.
METHODS: Todos os pacientes relatados com diagnóstico de SCD entre 2008 e 2017 no banco de dados HES do NHS England foram identificados. Dados detalhados de acompanhamento sobre o número de eventos de crise vaso-oclusiva e ocorrência de complicações foram avaliados usando códigos de diagnóstico do CDI-10. Assumindo que não haja confusão desmedida, o efeito causal dos COVs, categorizados em 3 grupos (0, 1-2, 3+), foi estimado usando modelos estruturais marginais (HSH) para as complicações relatadas no conjunto de dados. Para obter a probabilidade inversa de tratamento e os pesos de censura (IPTW e IPCW), a probabilidade de estar em cada categoria de COV foi estimada com um modelo logístico multinomial e, posteriormente, a probabilidade de estar censurado foi estimada com um modelo logístico binário. Os dois modelos foram ajustados para idade, sexo, etnia e ocorrência nos 12 meses anteriores das 20 complicações e comorbidades mais comuns de SCD no conjunto de dados. Regressões logísticas combinadas foram utilizadas para aproximar o modelo IPW-MSM Cox. Os valores E foram usados para avaliar a força mínima de associação que um confundidor não medido teria que ter tanto com a exposição (VOC) quanto com o resultado, a fim de explicar completamente a relação observada. A incerteza na magnitude do valor E necessário para explicar as associações observadas foi explorada através do cálculo dos valores tanto para a estimativa do ponto como para o limite inferior do intervalo de confiança.
RESULTADOS: Um total de 15.076 pacientes foram identificados com um diagnóstico de SCD no banco de dados do HES para esta análise. Os pacientes tinham uma mediana de idade de 30 anos e uma relação homem-mulher de 1,7:1. Uma ampla gama de complicações relacionadas ao SCD foi experimentada por pacientes no Reino Unido, como mostrado na Tabela 1. Taxas de algumas complicações foram observadas com menor freqüência do que o esperado, em particular, úlceras de perna, hipertensão pulmonar, osteomielite, priapismo e lesão renal aguda, relatadas em <5% (Tabela 1). A razão de risco associada à ocorrência de 3+VOCs versus 0 VOC no ano anterior foi calculada para todas as complicações identificadas, resultando em uma FC ≥5, para: priapismo, osteomielite e síndrome torácica aguda; FC ≥2 a <5 para: cálculos biliares, necrose avascular, sepse, cardiomegalia, hipertensão pulmonar, complicações do SNC, úlceras de perna, celulite, hiposplenismo, complicações hepáticas e lesão renal aguda.
Valores E (Tabela 1) sugerem que a maioria dos resultados são robustos a consideráveis confusões não medidas, embora grandes intervalos de confiança tenham resultado em pequenos valores E de menor limite para alguns resultados (por exemplo, úlceras de perna: 3,62 menor limite: 1,00). Grandes valores E (>= 3 baseados em pesquisas similares em SCD) sugerem que os resultados são robustos a consideráveis confusões não medidas, enquanto pequenos valores implicam em maior fragilidade.
CONCLUSÕES: Esta análise mostra que as crises vaso-oclusivas estão relacionadas à ocorrência de importantes complicações da doença falciforme. A redução da incidência anual de COV pode diminuir significativamente a lesão e morbidade dos órgãos em curso, mas também pode melhorar a qualidade de vida do paciente com relação a essas condições.
Bailey:Novartis: Emprego. Abioye:Novartis: Emprego. Morgan:HCD Economia: Emprego. Burke:HCD Economics: Emprego. Disher:Cornerstone Research Group: Employment. Brown:Cornerstone Research Group: Employment: Employment. Bonner:Grupo de Pesquisa de Cornerstone: Employment. Herquelot:HEVA: Emprego. Lamarsalle:HEVA: Emprego. Raguideau:HEVA: Emprego.
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