Contexte : La drépanocytose (SCD) décrit un groupe de troubles hémolytiques héréditaires causés par des variantes structurellement anormales de l’hémoglobine, qui se traduisent par des globules rouges (RBC) en forme de faucille, caractéristiques de la maladie. Chez les patients atteints de DSC, la surexpression de molécules d’adhésion telles que la sélectine P lie les GR falciformes aux cellules endothéliales ; cela contribue à l’anémie hémolytique et aux crises vaso-occlusives (VOC), qui sont associées à des douleurs aiguës et chroniques sévères.
Les patients atteints de drépanocytose présentent souvent des complications liées à la maladie, affectant un éventail diversifié d’organes, que l’on pense être dues à l’impact systémique d’une vasculature chroniquement enflammée, d’une hémolyse continue et de dommages ischémiques résultant d’événements vaso-occlusifs. Nombre de ces complications liées à la DICS sont associées à une morbidité importante et à une mauvaise qualité de vie. La relation entre la fréquence des VOC et l’incidence de ces complications est encore en cours d’évaluation. Cette étude visait à évaluer la relation entre le nombre d’accidents vasculaires cérébraux (AVC) survenus au cours de l’année précédente et la survenue de complications en utilisant des données réelles provenant du Royaume-Uni, plus précisément de la base de données Hospital Episode Statistics (HES).
OBJECTIF : Examiner la relation entre le nombre d’AVC signalés au cours des 12 mois précédents et la présence de complications liées à la MCS en utilisant une approche de modélisation mixte.
MODALITÉS : Tous les patients ayant reçu un diagnostic de MCS entre 2008 et 2017 dans la base de données HES du NHS England ont été identifiés. Les données de suivi détaillées sur le nombre d’événements de crise vaso-occlusive et la survenue de complications ont été évaluées à l’aide des codes de diagnostic CIM-10. En supposant l’absence de facteurs de confusion non mesurés, l’effet causal des COV, classés en 3 groupes (0, 1-2, 3+), a été estimé à l’aide de modèles structurels marginaux (MSM) pour les complications signalées dans l’ensemble de données. Pour obtenir des poids de probabilité inverse de traitement et de censure (IPTW et IPCW), la probabilité d’appartenir à chaque catégorie de COV a été estimée à l’aide d’un modèle logistique multinomial, puis la probabilité d’être censuré a été estimée à l’aide d’un modèle logistique binaire. Les deux modèles ont été ajustés en fonction de l’âge, du sexe, de l’origine ethnique et de la survenue, au cours des 12 mois précédents, des 20 complications et comorbidités les plus courantes liées aux MCS dans l’ensemble de données. Des régressions logistiques groupées ont été utilisées pour approximer le modèle IPW-MSM de Cox. Les valeurs E ont été utilisées pour évaluer la force minimale de l’association qu’un facteur de confusion non mesuré devrait avoir avec l’exposition (VOC) et le résultat afin d’expliquer complètement la relation observée. L’incertitude quant à l’ampleur de la valeur E requise pour expliquer les associations observées a été explorée en calculant les valeurs de l’estimation ponctuelle et de la limite inférieure de l’intervalle de confiance.
RESULTATS : Un total de 15 076 patients ont été identifiés avec un diagnostic de MCS dans la base de données HES pour cette analyse. Les patients avaient un âge médian de 30 ans et un rapport femmes-hommes de 1,7:1. Un large éventail de complications liées aux MCS a été rencontré par les patients au Royaume-Uni, comme le montre le tableau 1. Les taux de certaines complications ont été observés moins fréquemment que prévu, en particulier les ulcères de jambe, l’hypertension pulmonaire, l’ostéomyélite, le priapisme et les lésions rénales aiguës, rapportés à <5% (Tableau 1). Le rapport de risque associé à l’expérience de 3+VOC par rapport à 0 VOC au cours de l’année précédente a été calculé pour toutes les complications identifiées, aboutissant à un HR ≥5, pour : le priapisme, l’ostéomyélite et le syndrome thoracique aigu ; HR ≥2 à <5 pour : les calculs biliaires, la nécrose avasculaire, la septicémie, la cardiomégalie, l’hypertension pulmonaire, les complications du SNC, les ulcères de jambe, la cellulite, l’hyposplénisme, les complications hépatiques et les lésions rénales aiguës.
CONCLUSIONS : Cette analyse montre que les crises vaso-occlusives sont liées à la survenue d’importantes complications de la drépanocytose. La réduction de l’incidence annuelle des VOC peut diminuer de manière significative les lésions organiques et la morbidité en cours, mais peut également améliorer la qualité de vie du patient en ce qui concerne ces conditions.
Bailey:Novartis : Emploi. Abioye:Novartis : Emploi. Morgan:HCD Economics : Emploi. Burke:HCD Economics : Emploi. Disher:Cornerstone Research Group : Emploi. Brown:Cornerstone Research Group : Emploi. Bonner:Cornerstone Research Group : Emploi. Herquelot:HEVA : Emploi. Lamarsalle:HEVA : Emploi. Raguideau:HEVA : Emploi.
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