ABSTRACT

Le rapport de gain a été proposé pour la première fois en 2012 par Pocock et ses collègues pour analyser un critère composite tout en considérant l’ordre d’importance clinique et le moment relatif de ses composantes. Il a suscité une attention considérable depuis lors, tant au niveau des applications que de la méthodologie. Il n’est pas rare que certains essais cliniques nécessitent une analyse stratifiée. Dans cet article, nous proposons une statistique de rapport de gains stratifié de manière similaire au rapport de chances stratifié de Mantel-Haenszel, nous dérivons une forme générale de son estimateur de variance avec un plug-in d’estimateurs de variance/covariance existants ou potentiellement nouveaux du nombre de gains pour les deux groupes de traitement, et nous évaluons sa performance statistique à l’aide d’études de simulation. Nos simulations montrent que le rapport de gain stratifié de type Mantel-Haenszel que nous proposons a des performances similaires à celles du rapport de cotes stratifié de Mantel-Haenszel pour la situation simplifiée où le rapport de gain se réduit au rapport de cotes, et le rapport de gain stratifié que nous proposons est préférable au rapport de gain pondéré par la variance inverse et au rapport de gain non pondéré, en particulier lorsque les données sont rares. Nous formulons également un test d’homogénéité suivant l’approche de Cochran qui évalue si les rapports de gain spécifiques à la strate sont homogènes entre les strates, car cette méthode est fréquemment utilisée dans les méta-analyses et un meilleur test pour l’homogénéité du rapport de gain n’est pas encore disponible.